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Se inicia la investigación de nueva terapia genética contra el VIH en Europa

Se inicia la investigación de nueva terapia genética contra el VIH en Europa
Se inicia la investigación de nueva terapia genética contra el VIH en Europa

El 1% de los europeos tiene una mutación genética que les hace inmunes al VIH. Un consorcio formado por 4 entidades académicas yempresas busca reproducir la mutación en células de personas con VIH.

La mutación CCR5-Delta32 es una rara alteración de algunas células de la sangre que afecta aproximadamente a un 1% de la población europea. Se sabe que las personas que la presentan son resistentes de forma natural al VIH, ya que impide que el virus penetre en sus células diana, los linfocitos T CD4.

Un consorcio academia-empresa formado por el Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), y las empresas alavesa Karuna Good Cell Technologies, S.L., y Praxis Pharmaceutical, S.A. inician un proyecto para desarrollar una terapia génica que permita reproducir esta mutación en las células de las personas infectadas por el VIH y conseguir así que se curen de la infección.

En la primera fase del proyecto, liderada por el CSIC, se utilizarán los últimos avances en edición genómica desarrollados y patentados por algunos de los miembros del consorcio,y bautizados como GURAIZEAK®, para modificar in vitro los linfocitos T CD4 de personas infectadas por el VIH, impidiendo así que expresen la proteína. Los científicos ya han demostrado en estudios anteriores que esta proteína puede ser manipulada sin perjuicio para el paciente, ya que no es necesaria para la supervivencia de la célula.

La infusión posterior de estas células modificadas permitiría al paciente contar con un cierto porcentaje de linfocitos T CD4+ resistentes al VIH. Sin embargo, el porcentaje de células resistentes podría mejorarse partiendo de células madre hematológicas.

Por este motivo, la segunda fase del proyecto consistirá en aislar células madre del propio paciente, inactivar el gen y transferirlas de nuevo al paciente. Es lo que se conoce como trasplante autólogo, en que donante y receptor son la misma persona. Los científicos confían en que de esta forma se podría conseguir un sistema inmunitario resistente al VIH de forma permanente.

Daniel Bachiller, científico del CISC e impulsor del proyecto, explica en esta entrevistas el procedimiento que seguirán en esta investigación, que nace con un plazo de tres años y prevé realizar estudios in vitro y en animales. A juicio de Bachiller, “cuando todas estas metodologías de edición genómica pasen a la práctica clínica van a servir para curar enfermedades que ahora no tienen curación”.

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